美国公司全球首例在人体内直接编辑DNA治疗威尔逊病

美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）于10月初宣布，该公司已利用其专有的先导编辑技术（Prime Editing），在全球范围内首次实现了在人体内直接编辑DNA。这项突破性尝试旨在治疗一名威尔逊病患者，标志着基因治疗领域迈出了重要一步。

根据IT之家报道，该试验是一项针对威尔逊病的全球临床试验的一部分。团队为参与者直接重写了肝细胞中的DNA。首位患者已于本月初接受了该试验，但关于安全性和效果的具体检测结果预计要到2027年才会正式出炉。

先导医药首席医疗官Mohammed Asmal在新闻稿中指出，该疗法“有潜力为患者提供一次性治愈性治疗，理想情况下是在肝脏和神经系统不可逆损伤发生之前。”这一目标对于目前缺乏根治手段的威尔逊病患者而言具有重要意义。

威尔逊病是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍病，导致铜在肝脏、大脑等部位沉积。目前药物治疗需终身进行且非治愈性，肝移植虽可治愈但受限于器官供应及手术风险。先导医药表示，其Prime Editor技术旨在在基因正确位置进行编辑，最大限度减少不必要的DNA修改，宣称有潜力修复几乎所有类型的基因突变。